6月13日，记者从成都天府国际生物城获悉，园区企业四川至善唯新生物科技有限公司（以下简称“至善唯新”）自主研发的基因治疗产品ZS801注射液的临床试验申请已获国家药品监督管理局受理，这是国内首个B型血友病原创靶标基因药物，标志着中国腺相关病毒载体（rAAV）基因药物治疗再获重要里程碑。
据介绍，ZS801是一种rAAV基因药物，临床适应症为B型血友病。根据《药物注册管理办法》，该产品属于1类治疗用生物制品，与传统酶替代疗法相比，有望实现“一针治愈”的治疗效果。
B型血友病是一种因基因突变导致凝血IX因子缺乏引起的岀血性疾病，X染色体连锁，男性高发。若不加治疗，患者关节会逐渐变形，丧失劳动和生活能力，甚至血流不止进而出现生命危险。欧美发达国家治疗血友病的传统方案是预防性治疗，每周为患者回输2~3次凝血因子，患者较为痛苦，年费用为20~30万美元，极其昂贵。此外，频繁回输凝血因子可能导致血管萎缩，影响后续治疗。
目前，ZS801项目正在中国医学科学院血液病医院开展临床研究，其早期分析结果显示：入组研究的首例B型血友病受试者，因体内存在其他rAAV血清型中和抗体原本无法接受基因治疗，现获益于至善唯新的载体血清型开发策略，在接受ZS801低剂量治疗7周后，其疾病程度已从严重型（<1%凝血活力）降至轻型（5-40%凝血活力），初步验证了药物的安全性和有效性。
资料显示，四川至善唯新生物科技有限公司成立于2018年6月，位于成都天府国际生物城，是一家专注rAAV基因药物研发与颠覆式生产的国内基因治疗企业，公司拥有一支由优秀的科学家和企业家组成的专业团队，团队成员在基因治疗药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产、临床试验和运营管理等方面都拥有非常丰富的经验。创始人董飚博士从事rAAV研究超过十年，在基因疗法药物设计与规模化生产方面均取得了突破性进展。
至善唯新还拥有全球领先的新型痘-腺病毒rAAV生产系统，该生产系统克服了rAAV规模化生产的瓶颈，极大地降低了生产成本，这一革命性的新型生产系统有望将基因疗法的治疗费用大大降低，进一步提高基因治疗的可及性。
文字：黄启恒
图片均为资料图片
编辑：袁也然
